重要事實

每年約有900萬五歲以下兒童死亡，其中許多兒童死于使用安全有效的藥物即可治愈的病癥,。 

兒童不是小大人,，他們的身體對藥物有不同的反應(yīng),。他們需要適合其年齡、體重和生理條件的藥物,。 

采用專門針對兒童開發(fā)的配方的藥物數(shù)量極少,。 

全世界有許多兒童藥物的使用為“標(biāo)簽外使用”（未在藥品許可證所列適應(yīng)癥范圍內(nèi)），即這些藥物對兒童的作用尚無定論,，并且沒有獲得許可對兒童使用,。 

理想的兒童藥物為靈活的固體口服劑型。 

理想的兒童藥物應(yīng)適合于不同年齡,、生理條件和體重的服藥兒童,，并有靈活的固體口服劑型，可全部服用,，用各種液體溶解,，或撒在食物上，使兒童易于服用,。

全球狀況和挑戰(zhàn)

每年約有900萬五歲以下兒童死亡,，其中許多兒童死于使用安全有效的藥物即可治愈的病癥。獲得適當(dāng)?shù)膬和幬?，對于實現(xiàn)兒童健康目標(biāo),，包括千年發(fā)展目標(biāo)4（將兒童死亡率降低三分之二）和目標(biāo)6（與艾滋病毒/艾滋病、瘧疾和其它疾病作斗爭）至關(guān)重要,。

缺少兒童藥物是一個全球性問題,，受影響最為嚴(yán)重的是發(fā)展中國家。全世界有許多兒童藥物的使用為“標(biāo)簽外使用”（未在藥品許可證所列適應(yīng)癥范圍內(nèi)）,，即這些藥物對兒童的作用尚無定論,，并且仍未獲準(zhǔn)用于兒童。

采用專門針對兒童開發(fā)的配方的藥物數(shù)量極少,，即便有這種兒童劑型配方的藥物,，往往也很難推廣到最急需這種藥物的兒童,。例如，每年約有300萬五歲以下兒童死于腹瀉和肺炎,。對于腹瀉病,，可靠的治療方法就是口服補液鹽和鋅片。然而,，研究表明,，在這些疾病多為常見病的那些國家中，藥店和診所往往并不提供這種治療服務(wù),。增進(jìn)獲得此種藥物的機(jī)會,，可挽救數(shù)百萬人的生命。

當(dāng)沒有兒童特定藥物時,，衛(wèi)生保健工作者和家長往往會使用少量成人劑型藥或?qū)⑺幤胨榛虬巡糠帜z囊溶解在水中來配制兒童藥物,。這一做法對家長或照護(hù)者有一定難度，兒童服用起來也很困難,，并可能導(dǎo)致兒童用藥不準(zhǔn)確,，不是劑量不足就是劑量過大，出現(xiàn)可能的不良反應(yīng)或治療無效,。

患有慢性病癥的兒童,，如感染艾滋病毒/艾滋病，可能每天需要多次服藥,。對于這類兒童,，最好使用固定劑量復(fù)合制劑（一種藥丸中含有多種藥物成份）。然而,，現(xiàn)有的兒童固定劑量復(fù)合制劑數(shù)量極少,。

一些區(qū)域和國家監(jiān)管機(jī)構(gòu)，包括歐洲藥品評價署和美國食品和藥品管理局,，均采取了主動行動,，以改善兒童藥物的可及性,、安全性和有效性,。目前需要全球共同努力以改善這種狀況。

需要大力開展工作的領(lǐng)域

研究

許多基本藥物沒有兒童劑型,。另外,，許多藥物在療效和安全性方面也缺乏足夠的信息，使之可以獲準(zhǔn)用于兒童,。為了滿足對兒童藥物的研究需要,，加強(qiáng)兒科臨床試驗研究的質(zhì)量和數(shù)量至關(guān)重要。涉及兒童的臨床試驗,，必須經(jīng)過審慎的倫理審查并獲得批準(zhǔn),。

藥物獲取

必須促進(jìn)對靈活的固體口服劑型和兒童固定劑量復(fù)合制劑的需要,。需要明確有哪些制藥公司對生產(chǎn)兒童制劑感興趣，同時鼓勵這些公司生產(chǎn)治療重點病癥的藥物,，如治療瘧疾,、艾滋病毒/艾滋病和結(jié)核病的固定劑量復(fù)合制劑，以及治療新生兒感染的抗生素,。衛(wèi)生保健工作者和兒童照護(hù)者迫切期待“首選劑型”面世,。在促進(jìn)藥物獲取方面，第一步是評估兒童基本藥物的可及性和費用現(xiàn)狀,。一旦作出評估,，就有可能倡導(dǎo)開展有利于兒童及其家庭的改革，繼而導(dǎo)致衛(wèi)生結(jié)果明顯改善,。

世衛(wèi)組織的應(yīng)對行動

在2007年發(fā)起的“量身定制兒童藥物”的宣傳運動,，提高了公眾意識，并激勵有關(guān)各方采取行動,，增進(jìn)安全,、有效、高質(zhì)量兒童藥物的可及性,，其中包括實施監(jiān)管措施,、政府政策的制定、采購機(jī)構(gòu)的采購決策,、學(xué)術(shù)界和私營部門的研究與開發(fā),，以及制藥業(yè)的生產(chǎn)活動。 

通過在《世界衛(wèi)生組織兒童基本藥物標(biāo)準(zhǔn)清單》的基礎(chǔ)上制定《世界衛(wèi)生組織兒童標(biāo)準(zhǔn)處方集》（收入了240多種藥物的獨立處方信息）,，為衛(wèi)生保健,、采購和藥業(yè)界提供劑量和治療準(zhǔn)則方面的信息?！秲和舅幬飿?biāo)準(zhǔn)清單》于2007年出臺,，此后每兩年更新一次。 

就兒童基本藥物的質(zhì)量,、安全性,、有效性、供應(yīng)管理和促進(jìn)獲得等問題向各國提供咨詢意見,。為此鼓勵在國家基本藥物清單,、治療準(zhǔn)則和采購方案中列入兒童藥物，并與國家藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)合作,，加快對兒童基本藥物的管理評估,。 

建立適用于兒童臨床試驗的網(wǎng)上臨床試驗登記制度，并制定在資源有限條件下適用的兒童臨床試驗準(zhǔn)則,。 

建立兒科藥物監(jiān)管網(wǎng)絡(luò),，即由監(jiān)管機(jī)構(gòu)組成的網(wǎng)絡(luò),，致力于以最恰當(dāng)標(biāo)準(zhǔn)批準(zhǔn)兒童藥物。